Como feito o Zolgensma? Essa é a pergunta que vamos responder e mostrar uma maneira simples de se lembrar dessa informação. Portanto, é essencial você conferir a matéria completamente.
Do que é feito: qual o princípio ativo do Zolgensma? O medicamento Zolgensma tem como princípio ativo a substância onasemnogene abeparvovec. É considerada uma terapia genética, indicada especialmente para tratar da atrofia muscular espinhal (AME) em pacientes até 2 anos.
O que é AME doença tem cura?
O quadro é degenerativo e não tem cura. A Atrofia Muscular Espinhal possui quatro subtipos, distintos conforme a idade de início dos sintomas. O tipo 1 é o mais grave da doença. A sua incidência é de um caso para cada seis a 11 mil nascidos vivos.
Qual o valor do remédio para AME?
Uma das opções é o uso do medicamento Spiranza, que auxilia na produção da proteína SMN, responsável pela sobrevivência dos neurônios. O fármaco, registrado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), em 2017, pode custar às famílias uma quantia de R$ 380 mil.
Como age o Zolgensma?
Basicamente, então, o mecanismo do Zolgensma tem como base repor a função nervosa do(a) paciente acometido(a) pela AME. Isso, uma vez que fornece uma cópia do gene que está prejudicado ou ausente, o qual desencadeia a atrofia muscular espinhal.
Quais os primeiros sintomas da AME?
Os principais sinais e sintomas da AME são:
perda do controle e forças musculares;
incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção;
incapacidade/dificuldade de engolir;
incapacidade/dificuldade de segurar a cabeça.
incapacidade/dificuldade de respirar;
30 de out. de 2019
O que causa o AME?
O que causa a Atrofia Muscular Espinhal (AME)? A atrofia muscular espinhal é causada por uma mutação no gene de sobrevivência do neurônio motor 1. Este gene é responsável pela produção da proteína do neurônio motor de sobrevivência (SMN) que mantém a saúde e a função normal dos neurônios motores.
Como funciona o Zolgensma?
Basicamente, então, o mecanismo do Zolgensma tem como base repor a função nervosa do(a) paciente acometido(a) pela AME. Isso, uma vez que fornece uma cópia do gene que está prejudicado ou ausente, o qual desencadeia a atrofia muscular espinhal.
Como é aplicado o Zolgensma?
O Zolgensma é administrado através de infusão intravenosa (medicação direto na veia), em dose única. Esse procedimento dura em torno de 1 hora e deve ser feito por um(a) profissional devidamente capacitado(a), podendo ser realizado apenas em ambiente hospitalar.
Como funciona o Zolgensma e como ele pode salvar vidas?
A aplicação é capaz de frear o avanço da AME, pois substitui o gene alterado, o SMN1, e corrige a mutação genética para que sejam produzidas as proteínas necessárias ao fortalecimento dos músculos.
Qual tratamento para AME?
O tratamento global da AME consiste em combinação de medicamento (quando houver indicação médica) com as terapias de suporte (fisioterapia, fonoterapia, terapia ocupacional, entre outras), conforme o quadro clínico e a necessidade específica de cada paciente.
Quais os tipos de AME?
Existem quatro tipos distintos da AME, que são:
Tipo I, AME infantil ou doença de Werdnig-Hoffmann;
Tipo II ou AME intermediária;
Tipo III, AME juvenil ou doença de Kugelbert-Welander;